Tác dụng phụ lâu dài của liệu pháp gen có thể chưa được đánh giá đầy đủ, vì đây là một liệu pháp rất mới và có tác dụng phụ lâu dài chỉ xảy ra nhiều năm sau khi tiếp nhận điều trị. Các tác dụng phụ lâu dài của liệu pháp gen vẫn đang trong quá trình nghiên cứu và ghi nhận.
Tác dụng phụ ngay sau khi điều trị
- Sốt
- Đau đầu
- Tụt huyết áp
- Buồn nôn, nôn
- Ớn lạnh nghiêm trọng
Những tác dụng phụ trên là do hệ miễn dịch phản ứng với virus. Những triệu chứng này thường sẽ dần thuyên giảm trong vòng 24–48 giờ sau khi truyền tĩnh mạch.
Các tác dụng phụ khác còn tùy thuộc vào từng loại virus “vector” và cách đưa gen vào cơ thể. Ví dụ như nếu gen được đưa vào phổi của bệnh nhân, tác dụng phụ có thể xảy ra ở phổi.
Một số tác dụng phụ về mặt lý thuyết
Tác dụng phụ về mặt lý thuyết là những tác dụng phụ được dự đoán là có thể xảy ra nhưng chưa thực sự xảy ra trong các thử nghiệm lâm sàng. Liệu pháp gen có một số tác dụng phụ về mặt lý thuyết như:
• Gen có thể đi vào tế bào khỏe mạnh, khiến các tế bào khỏe mạnh bị tổn thương và gây ung thư hay các bệnh khác.
• Các gen được đưa vào các tế bào giao tử có thể làm ảnh hưởng tới nguyên liệu di truyền của tinh trùng hoặc trứng và gây ảnh hưởng tới thế hệ sau.
Các nhà nghiên cứu rất cẩn thận kiểm soát những biến chứng không mong muốn của liệu pháp gen và thực hiện rất nhiều nghiên cứu trên mô hình động vật trước khi thử nghiệm trên người.
Một số nghiên cứu đã cho thấy một số liệu pháp gen có thể mang tới nguy cơ nghiêm trọng cho sức khỏe như nhiễm độc, gây viêm và thậm chí ung thư hay nhiều nguy cơ vẫn chưa thể được dự đoán. Tuy nhiên, trong thời gian qua, các nhà khoa học và các tổ chức điều hành đã rất nỗ lực để đảm bảo độ an toàn của liệu pháp gen.
Bên cạnh đó, nhiều bộ luật, điều lệ và hướng dẫn giúp bảo vệ quyền lợi của những người tham gia nghiên cứu/thử nghiệm lâm sàng đã ra đời. FDA kiểm soát tất cả những liệu pháp gen ở Hoa Kỳ và trên toàn thế giới. Bất kỳ ai muốn thử nghiệm liệu pháp gen đều phải được sự cho phép của FDA. Bất cứ khi nào có nghi ngại về độ an toàn của một liệu pháp gen, FDA có thẩm quyền từ chối cấp phép hoặc ngừng thử nghiệm lâm sàng.
4. Liệu pháp gen nhìn từ khía cạnh đạo đức

Liệu pháp gen tạo ra sự thay đổi ở cấp cơ bản nhất của cơ thể và có liên quan đến việc sửa chữa gen nên có nhiều vấn đề cần xem xét về khía cạnh đạo đức. Các câu hỏi từ khía cạnh đạo đức xung quanh liệu pháp gen bao gồm:
• Làm thế nào có thể phân biệt liệu pháp gen được sử dụng với mục đích chữa bệnh và các liệu pháp gen được sử dụng với mục đích xấu?
• Ai sẽ quy định những biểu hiện tính trạng nào bình thường và biểu hiện tính trạng nào là rối loạn hay tàn tật?
• Chi phí điều trị bằng liệu pháp gen rất cao. Vậy điều này có phải là liệu pháp này chỉ dành cho những người giàu có hay không?
• Nếu liệu pháp gen ngày càng trở nên phổ biến, xã hội có khi nào sẽ càng không thể chấp nhận những người khác biệt?
• Nhân loại có nên cho phép sử dụng liệu pháp gen để tăng cường những đặc tính như chiều cao, trí thông minh hoặc khả năng thi đấu thể thao của con người?
Các vấn đề đạo đức của liệu pháp gen giao tử
Hiện nay, nghiên cứu liệu pháp gen chủ yếu tập trung vào điều trị bệnh bằng cách nhắm vào các tế bào tủy xương hay các tế bào máu và những gen dùng trong cách điều trị này không thể di truyền cho thế hệ sau. Tuy nhiên, liệu pháp này có thể nhắm vào các tế bào trứng hay tinh trùng và cho phép gen được đưa vào di truyền sang thế hệ sau, phương pháp này được gọi là liệu pháp gen giao tử (germline gene therapy).
Liệu pháp gen giao tử gây ra nhiều tranh cãi vì mặc dù phương pháp này có thể giúp một gia đình mang bệnh di truyền có những thế hệ sau khỏe mạnh, nhưng lại có thể ảnh hưởng tới sự phát triển của bào thai theo cách không mong muốn hoặc gây ra những tác dụng phụ lâu dài chưa được biết đến. Xét về mặt đạo đức, đứa trẻ được thực hiện liệu pháp gen còn chưa chào đời nên không thể quyết định mình có cần điều trị hay không.
Vì những lý do này, nghiên cứu về liệu pháp gen giao tử trên người hiện nay rất hạn chế.
5. Tương lai của liệu pháp gen trong điều trị

Các nhà khoa học đặt nhiều kỳ vọng nhưng cũng rất thận trọng với liệu pháp gen. Bên cạnh đó, một số liệu pháp điều trị có giá thành rất cao, có thể lên tới 1 triệu USD, khoảng 23 tỷ đồng.
FDA cũng đang xem xét để cấp phép cho một số liệu pháp gen có độ an toàn cũng như hiệu quả cao trong điều trị bệnh về mắt và teo cơ tủy (SMA).
• Các bệnh về mắt: Liệu pháp gen SPK-RPE65 hay còn gọi là “voretigene neparvovec” dùng để điều trị một số bệnh về mắt đang trong giai đoạn hoàn thành hồ sơ và hy vọng có thể được FDA cấp phép năm 2017.
• Teo cơ tủy: Liệu pháp gen dùng trong điều trị teo cơ tủy (SMA) cũng có độ an toàn và hiệu quả rất hứa hẹn trong điều trị bệnh teo cơ tủy (SMA). Các liệu pháp này đang trong giai đoạn hoàn thành các pha tiếp theo của thử nghiệm lâm sàng.
Bên cạnh những liệu pháp gen đã được FDA hoặc châu Âu cấp phép dùng trong điều trị, hiện nay, rất nhiều liệu pháp gen vẫn còn đang ở giai đoạn nghiên cứu. Số lượng liệu pháp gen mà FDA cấp phép vẫn còn rất hạn chế. Tuy nhiên, có rất nhiều thử nghiệm lâm sàng đang trong giai đoạn thử nghiệm liệu pháp gen để điều trị các bệnh di truyền, ung thư, HIV/AIDS…
Nếu bạn quan tâm và có ý định tham gia các thử nghiệm lâm sàng, bạn nên trao đổi với bác sĩ hoặc các chuyên gia di truyền. Bạn cũng có thể tham khảo một số trang nước ngoài như trang ClinicalTrivals.gov để tham khảo các liệu pháp gen đang được thử nghiệm.
Liệu pháp gen là một liệu pháp còn mới mẻ và cần nhiều nghiên cứu để có thể ứng dụng chữa trị cho bệnh nhân. Tuy nhiên, liệu pháp này cũng là một nguồn hy vọng với những bệnh nhân đã thử các liệu pháp khác mà không có kết quả.
Hồng Nhung/HELLO BACSI
Đặt câu hỏi cho bác sĩ
Vui lòng đăng nhập hoặc đăng ký để tạo câu hỏi
Chia sẻ với bác sĩ các thắc mắc của bạn để được giải đáp miễn phí.
Đăng ký hoặc Đăng nhập để đặt câu hỏi cho bác sĩ!