• Nhân loại có nên cho phép sử dụng liệu pháp gen để tăng cường những đặc tính như chiều cao, trí thông minh hoặc khả năng thi đấu thể thao của con người?
Các vấn đề đạo đức của liệu pháp gen giao tử
Hiện nay, nghiên cứu liệu pháp gen chủ yếu tập trung vào điều trị bệnh bằng cách nhắm vào các tế bào tủy xương hay các tế bào máu và những gen dùng trong cách điều trị này không thể di truyền cho thế hệ sau. Tuy nhiên, liệu pháp này có thể nhắm vào các tế bào trứng hay tinh trùng và cho phép gen được đưa vào di truyền sang thế hệ sau, phương pháp này được gọi là liệu pháp gen giao tử (germline gene therapy).
Liệu pháp gen giao tử gây ra nhiều tranh cãi vì mặc dù phương pháp này có thể giúp một gia đình mang bệnh di truyền có những thế hệ sau khỏe mạnh, nhưng lại có thể ảnh hưởng tới sự phát triển của bào thai theo cách không mong muốn hoặc gây ra những tác dụng phụ lâu dài chưa được biết đến. Xét về mặt đạo đức, đứa trẻ được thực hiện liệu pháp gen còn chưa chào đời nên không thể quyết định mình có cần điều trị hay không.
Vì những lý do này, nghiên cứu về liệu pháp gen giao tử trên người hiện nay rất hạn chế.
5. Tương lai của liệu pháp gen trong điều trị
Các nhà khoa học đặt nhiều kỳ vọng nhưng cũng rất thận trọng với liệu pháp gen. Bên cạnh đó, một số liệu pháp điều trị có giá thành rất cao, có thể lên tới 1 triệu USD, khoảng 23 tỷ đồng.
FDA cũng đang xem xét để cấp phép cho một số liệu pháp gen có độ an toàn cũng như hiệu quả cao trong điều trị bệnh về mắt và teo cơ tủy (SMA).
• Các bệnh về mắt: Liệu pháp gen SPK-RPE65 hay còn gọi là “voretigene neparvovec” dùng để điều trị một số bệnh về mắt đang trong giai đoạn hoàn thành hồ sơ và hy vọng có thể được FDA cấp phép năm 2017.
• Teo cơ tủy: Liệu pháp gen dùng trong điều trị teo cơ tủy (SMA) cũng có độ an toàn và hiệu quả rất hứa hẹn trong điều trị bệnh teo cơ tủy (SMA). Các liệu pháp này đang trong giai đoạn hoàn thành các pha tiếp theo của thử nghiệm lâm sàng.
Bên cạnh những liệu pháp gen đã được FDA hoặc châu Âu cấp phép dùng trong điều trị, hiện nay, rất nhiều liệu pháp gen vẫn còn đang ở giai đoạn nghiên cứu. Số lượng liệu pháp gen mà FDA cấp phép vẫn còn rất hạn chế. Tuy nhiên, có rất nhiều thử nghiệm lâm sàng đang trong giai đoạn thử nghiệm liệu pháp gen để điều trị các bệnh di truyền, ung thư, HIV/AIDS…
Nếu bạn quan tâm và có ý định tham gia các thử nghiệm lâm sàng, bạn nên trao đổi với bác sĩ hoặc các chuyên gia di truyền. Bạn cũng có thể tham khảo một số trang nước ngoài như trang ClinicalTrivals.gov để tham khảo các liệu pháp gen đang được thử nghiệm.
Liệu pháp gen là một liệu pháp còn mới mẻ và cần nhiều nghiên cứu để có thể ứng dụng chữa trị cho bệnh nhân. Tuy nhiên, liệu pháp này cũng là một nguồn hy vọng với những bệnh nhân đã thử các liệu pháp khác mà không có kết quả.
Hồng Nhung/HELLO BACSI
Đặt câu hỏi cho bác sĩ
Vui lòng đăng nhập hoặc đăng ký để tạo câu hỏi
Chia sẻ với bác sĩ các thắc mắc của bạn để được giải đáp miễn phí.
Đăng ký hoặc Đăng nhập để đặt câu hỏi cho bác sĩ!